Una campagna che aiuta la ricerca scientifica

9 febbraio 2018 News

tweet

Cartello_senza numeroDal 4 al 17 febbraio è attiva la campagna solidale “Curiamoli 4.0”del GFB Onlus, un gruppo di famiglie con persone affette da beta-sarcoglicanopatie e altre distrofie dei cingoli, rare forme di distrofia muscolare. La campagna, infatti, nasce per  sostenere la ricerca scientifica per la cura, attraverso la terapia genica, di una rara forma di distrofia muscolare (distrofia dei cingoli) che in poco tempo non permette più di camminare, poi di respirare e poi ferma il cuore.

Con un SMS o una chiamata da rete fissa al 45521, sarà possibile sostenere il GFB ONLUS, gruppo di famiglie con persone affette da questa rara malattia, che dal 2012 finanzia progetti di ricerca scientifica sulle distrofie dei cingoli e in particolare la LGMD2E o deficit di Beta-sarcoglicano. Attualmente sono 245 i pazienti sostenuti dall’Associazione in tutto il pianeta.

Non esiste ancora una cura per la distrofia dei cingoli, ma grazie alla terapia genica sarà possibile migliorare la qualità di vita di chi è affetto da questa malattia. I pazienti potranno avere dei miglioramenti, riducendo così i sintomi della malattia e rendendo migliore la mobilità in tutti i distretti muscolari e le funzionalità respiratorie e cardiache. Solo in questo modo i pazienti potranno raggiungere una maggior autonomia nei loro progetti di vita indipendente e di autogestione e riusciranno a sviluppare uno stile di vita più attivo e diversificato.

A partire dal 2012, il GFB Onlus ha finanziato in autonomia un importante progetto di terapia genica, condotto dal Professor Jerry Mendell, al Nationwide Children’s Hospital di Columbus – Ohio, negli Stati Uniti, con una quota complessiva di oltre 1.500.000 dollari, grazie ai quali si è conclusa la fase preclinica del progetto. Tutti i risultati ottenuti sono stati riportati in due pubblicazioni scientifiche.

Da giugno 2017 il GFB Onlus non è più il solo finanziatore del progetto, grazie alla nascita della Company Myonexus, che si propone, entro il 2027, di ottenere l’approvazione di cinque nuove terapie specifiche per diverse forme di distrofie dei cingoli. Proprio quest’annosi partirà con la sperimentazione sui primi 6 pazienti a cui verrà iniettata la terapia per via sistemica, a dosaggi molto alti, e andrà in tutto il corpo, cuore compreso

Il traguardo però non è ancora stato raggiunto e il GFB Onlus continua a impegnarsi per trovare altri finanziatori che entrino nella Company e per raggiungere un’altra importante tappa: portare la terapia anche a Milano nel giro di pochi anni. Con questi obiettivi, il GFB Onlus lancia la campagna “Curiamoli 4.0” per migliorare la qualità di vita dei pazienti affetti dalla distrofia dei cingoli. E’ possibile sostenere il GFBOnlus tramite il 5×1000 con il codice 91015450140. Per maggiori informazioni e scoprire come sostenere il GFB Onlus: www.gfbonlus.it

TAG

, , ,